新华网：武科大：一种新型通用基因编辑工具让失明小鼠恢复视力

图为姚凯教授团队在进行科研实验。新华网发 李芳摄

新华网武汉3月24日电（连迅、李芳）武汉科技大学姚凯教授团队设计出一种新型通用基因编辑工具，让失明小鼠恢复视力，重见光明。这一科技成果近日发表在国际期刊《实验医学杂志》上。

姚凯教授现任武汉科技大学视神经科学与干细胞工程研究院院长、博士生导师，主要研究方向为视觉神经退行性疾病机制、神经元再生、干细胞治疗与基因治疗神经退行性疾病等。

姚凯介绍说，研究证明，许多先天性失明和后天性失明与基因突变相关，全球大约有200多万人因基因突变而失明。通过基因比对，导致失明的基因突变有100多种，但目前已有的基因编辑工具，只能改变一个位点发生的突变，且只能针对特定位置的突变进行编辑。

为此，姚凯带领4名“90后”博士生，在相关领域进行深入研究。通过改变基因编辑的方式，姚凯团队构建了一种新的通用型基因编辑工具。这种基因编辑工具克服了原有的技术缺陷，既不受基因突变类型的限制，也不受基因突变位置的限制，能够对全基因组进行无限制修正。姚凯团队首次将这一技术运用于治疗失明的小鼠，治疗后的小鼠视觉能力几乎恢复正常。

据介绍，姚凯教授团队的此项研究成果为国际上首次在成体动物上实现无限制性（无基因组位点限制、无基因编辑类型限制）基因编辑，也是首次实现直接编辑视网膜神经细胞基因组，特别是不健康或濒临死亡的感光神经元。

姚凯说，在充分把握安全性的情况下，最终有望开发形成一种基因药物，在患者眼部采用手术方式注射药物，最快2周后便可逆转视力损失，重见光明。

图为姚凯教授团队成员合照。新华网发 李芳摄

据悉，此次在《实验医学杂志》发表的《新的基因编辑技术成功逆转视力损失》论文，是姚凯教授团队继2018年在《自然》发表论文《新方法使先天失明小鼠复明》后又一重大突破。武汉科技大学博士生覃欢、张文良、张士尧和冯源为第一作者，姚凯为通讯作者，武汉科技大学为论文唯一单位。

http://m.news.cn/hb/2023-03/24/c_1129462337.htm