央广网北京3月28日消息 据中央广播电视总台中国之声《新闻超链接》报道，视网膜色素变性可以由100多个不同基因的突变引起，是人类失明的主要原因之一，估计每4000人中就有一人受到影响。近日，武汉科技大学姚凯教授团队开发出一种新型基因编辑工具可逆转遗传性失明。
此项研究为国际上首次在成体动物上实现无限制性基因编辑，也是首次实现直接编辑视网膜神经细胞基因组，特别是不健康或濒临死亡的感光神经元。用这种方法治疗后的小鼠视力恢复接近正常，为视网膜色素变性等疾病的治疗带来了希望。相关研究已发表在《实验医学杂志》上。
姚凯团队（图源武汉科技大学官网）
视网膜色素变性是一种什么疾病？过去使用基因编辑技术治疗遗传性失明症的方法有哪些局限性？从动物实验成功到临床实验还有多远？
